Tratamento inédito. Depois de muitos comentários e muita pressão de seguidores e fãs, a Anvisa autorizou a importação excepcional do ALN-6457, para ser aplicado no tratamento do Lito, que está na luta contra a doença de Creutzfeldt-Jakob.
A doença é uma condição rara em que o cérebro adquire um aspecto de “esponja”, perdendo neurônios em massa. A causa é uma proteína natural que perde a sua estrutura correta e força proteínas vizinhas a se dobrarem errado também, gerando uma reação em cadeia.
Os agregados resultantes matam neurônios e provocam demência de progressão rápida, alterações de comportamento, tremores, rigidez muscular e perda de coordenação.
O tratamento: O ALN-6457 é uma molécula pequena desenhada para desligar um gene específico dentro das células. O alvo, no caso, é o gene que carrega a receita para fabricar essa proteína “maléfica” — para frear e reduzir a quantidade de proteína disponível no cérebro.
A substância está em estágio pré-clínico para esse tipo de doença, nunca tendo passado por estudos formais em seres humanos em um caso como o do Lito.
Reduzir a produção da proteína é uma hipótese sólida no laboratório, mas o cérebro já perdeu neurônios que nenhum medicamento devolve. Não há como prever qual será a resposta do organismo.
Ainda assim, ele é a esperança que resta para o Lito e família. No Brasil, cerca de 90% dos pacientes evoluem para óbito entre seis e doze meses após o início dos sintomas. Entre 2005 e 2021, o Brasil registrou 547 casos confirmados.
Segundo a Anvisa, a decisão considerou a evolução rápida e irreversível da doença e a ausência de alternativas. Houve críticos na internet, questionando por que a agência não adotou a mesma posição em casos de outras pessoas.
